اخیرا، گروه دارویی باور اعلام کرد که کارآزمایی فاز III مطالعه بالینی ثبت شده (CTR20212816) تزریق BBM-H901، که به طور مستقل توسط شرکت تابعه کاملاً تحت مالکیت آن Shanghai Xinzhi Pharmaceutical Technology Co., Ltd. توسعه یافته است، با موفقیت برای همه افراد تکمیل شده است. .
تزریق BBM-H901 برای جلوگیری از خونریزی در بیماران بزرگسال مبتلا به هموفیلی B مناسب است. این اولین داروی ژن درمانی ویروس آدنو مرتبط (AAV) است که برای ثبت در آزمایشات بالینی برای هموفیلی B تأیید شده است.
گزارش شده است که این مطالعه یک مطالعه بالینی ثبت شده چند مرکزی، تک بازو، باز و تک دوز با هدف ارزیابی ایمنی و اثربخشی یک انفوزیون داخل وریدی BBM-H90 1 تزریق در بیماران هموفیلی B با سن بالاتر از یا برابر با 18 سال و با فعالیت فاکتور انعقادی درون زا IX (F IX) کمتر یا مساوی 2IU/dL (یعنی کمتر یا مساوی 2%). در حال حاضر، مطالعات مرحله اکتشاف دوز و افزایش دوز در چین تکمیل شده است، و داده های دلگرم کننده ای از نظر اثربخشی و ایمنی به دست آمده است: 100٪ از افراد استفاده از درمان محصول F IX را با میزان خونریزی سالانه متوقف کردند. ABR) 0، و به طور قابل توجهی سطوح فاکتورهای انعقادی در بدن و بیان پایدار طولانی مدت را افزایش داد. ایمنی خوب، هیچ عارضه جانبی جدی گزارش نشده است.
در مورد هموفیلی
هموفیلی به عنوان یک بیماری خونریزی دهنده ارثی، عمدتاً به دلیل جهش در ژن های فاکتور انعقادی VIII یا IX ایجاد می شود. خونریزی خود به خودی ممکن است به دلیل کاهش قابل توجهی در فعالیت فاکتور انعقادی VIII (هموفیلی A) یا فاکتور IX (هموفیلی B) در بیماران ایجاد شود و خونریزی مکرر در مفاصل و عضلات می تواند منجر به ناتوانی مادام العمر شود. امروزه، پیشگیری و استفاده بر حسب تقاضا از درمان جایگزین فاکتور انعقادی به عنوان درمان بالینی استاندارد برای هموفیلی باقی مانده است. بیماران برای حفظ عملکرد انعقادی باید به طور مکرر محصولات مشتق از پلاسما یا فاکتورهای انعقادی نوترکیب را در طول زندگی خود تزریق کنند. بنابراین، توسعه داروهایی که میتوانند هموفیلی را درمان کنند، یک هدف دائمی است که توسط دانشمندان در سراسر جهان دنبال میشود و ژندرمانی به یک فناوری جدید و پیشرفته برای درمان هموفیلی تبدیل شده است.
درباره تزریق BBM-H901
تزریق BBM-H901 یک داروی ژن درمانی ویروس مرتبط با آدنو (AAV) با حقوق مالکیت معنوی مستقل است که متعلق به Faith Pharmaceutical است. ژن فاکتور انعقادی انسانی IX (F IX) از طریق تزریق داخل وریدی به بدن بیماران هموفیلی B وارد می شود و از این طریق سطح فاکتور انعقادی را در بدن بیمار برای مدت طولانی بهبود می بخشد و حفظ می کند تا به یک "تجویز یک بار مصرف" برسد. ، اثربخشی طولانی مدت" درمان و پیشگیری از خونریزی. طراحی داروی تزریقی BBM-H901 از سروتیپهای هدفگیری شده کبد و جعبههای بیان ژن کارآمد با حقوق مالکیت معنوی کاملاً مستقل استفاده میکند و از کشت سوسپانسیون بدون سرم و فرآیند کروماتوگرافی خود توسعهیافته شرکت برای تولید داروهایی استفاده میکند که الزامات عملکرد خوب تولید را برآورده میکنند. GMP).
تزریق BBM-H901 یکی از اولین داروهای ژن درمانی AAV است که به صورت بالینی در چین مورد مطالعه قرار گرفته است و یک مطالعه بالینی است که توسط محققان از سال 2019 آغاز شده است (IIT, NCT04135300). در آوریل 2021، شرکت فناوری دارویی Shanghai Xinzhi، یک شرکت تابعه کاملاً تحت مالکیت Faith Pharmaceutical، رسماً درخواست آزمایش بالینی (IND) برای تزریق BBM-H901 را به اداره ملی دارو (NMPA) ارائه کرد. در 14 مه 2021، مرکز ارزیابی دارو (CDE) به طور رسمی درخواست را پذیرفت و به طور رسمی تزریق BBM-H901 را برای ورود به فاز کارآزمایی بالینی (CTR20212816) در 6 آگوست 2021 تأیید کرد.
در سال 2022، نتایج تحقیقات بالینی مربوط به تزریق BBM-H901 در مجلات معتبر بین المللی "Lancet Hematology" و "New England Journal of Medicine" منتشر شد. در همان سال، این دارو همچنین از سازمان غذا و داروی ایالات متحده به رسمیت شناختن داروی یتیم دریافت کرد و توسط مرکز ارزیابی داروی سازمان ملی دارو در فهرست انواع درمان های پیشرو قرار گرفت.
